식품의약품안전처는 근위축성측삭경화증(루게릭병) 질환의 진행속도를 완화시키는 치료제인‘뉴로나타-알주’를 희귀의약품으로 허가했다고 지난달 30일 밝혔다.

이 약은 국내에서 4번째로 허가되는 줄기세포치료제로 루게릭병을 앓고 있는 환자의 골수에서 채취한 줄기세포를 약 4주간 분리·배양한 후 환자의 뇌척수강 내로 투여한다.

식약처는 임상시험을 통해 기존 치료제인 리루졸과 병용해 투여하는 것을 요건으로 허가했다.

임상시험은 치료적 탐색임상(2상) 시험으로서 2010년부터 3년간 수행되었으며, 리루졸 단독 투여군과 뉴로나타-알주 병용 투여군의 질환 진행속도를 비교했다. 그 병용투여 시 리루졸을 단독 투여할 때보다 질환 진행속도가 완화되는 효과를 보였다.

뉴로나타-알주의 안전사용을 위해 제조사는 향후 7년간 모든 투여된 환자로부터 안전성 및 유효성 추적관찰 결과를 식약처에 보고해야 한다. 해당 의료기관은 교육을 거쳐 사용하고 환자에게 충분한 설명 제공 및 동의서 확보 조치가 이행될 예정이다.                           뉴시스